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神经元蜡样脂褐质沉积症治疗

(一)治疗

目前尚无有效治疗,可给予抗癫痫药物等对症处理。有文献报告早期采取骨髓移植的方法治疗此病有一定的疗效。基因治疗和神经干细胞移植,可能是未来治疗此病的研究方向。

(二)预后

本病预后不良。婴儿型表现为几乎完全的精神和运动功能衰竭,智能和语言发育倒退。晚期婴儿型NCL及其变异型的大部分患者,在发病后3年半左右卧床不起,在10~15岁死亡。青少年型NCL的变异型首先表现为学习障碍,而后出现进行性的全脑性痴呆、失明、失语,最后在12~18岁出现不能进食和不能行走。进行性癫痫伴智能发育延迟发病年龄在5~10岁,主要表现为癫痫大发作,而后出现进行性的智能发育延迟,持续到成年部分患者出现构音障碍和行为异常。患者的寿命比其他NCL长。

(温馨提示:以上资料仅提供参考,具体情况请向医生详细咨询。)

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