1.放射治疗 颅内压不高、边界不清的实质性肿瘤首选放射治疗，一般放射总量应达50～55Gy，超过此剂量会造成放射性坏死，照射部位通常为脑干肿瘤局部。多数患者放疗后出现临床症状的好转，但缓解期通常不超过8个月。近年，随着放疗技术的发展，单纯放疗的5年生存率已显著提高，最高已达40%。
2.手术治疗 对于突出于脑干表面或有囊变者可考虑手术治疗，手术的目的为解除脑干的压迫、恢复脑脊液循环的通畅及明确肿瘤性质。应在不增加神经功能损伤的情况下，尽可能显微镜下多切除肿瘤，术后辅以放射治疗。术中进行脑干神经功能监测，利用超声吸引器(CUSA)和激光(Laser)切除肿瘤，可减少术后并发症和降低死亡率。早年本组手术探查47例，活检5例，部分切除35例，大部分切除6例，次全切除1例，术后1个月死亡率为17%。近年显微手术的应用，手术死亡率已降至1%以下。由于神经外科技术的发展，脑干已不再是手术的禁区，许多类型的脑干肿瘤如外部生长型、囊性型及一些局限型、颈延髓交界型肿瘤，手术后不需其他辅助治疗便可获得很长的生存期。对于内部浸润型肿瘤，无法手术，主要靠放射治疗。
3.化疗 有人对无法切除的小儿脑干肿瘤进行放疗后联合化疗，选用的药物有长春新碱、卡莫司汀(卡氮芥)、洛莫司汀(环己亚硝脲)、氟尿嘧啶等，但疗效并不肯定，故非临床上常规应用。
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